Эффективность и безопасность тройной терапии (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор) у детей с муковисцидозом: 12-месячное наблюдение
https://doi.org/10.18093/0869-0189-2024-34-2-218-224
Аннотация
Наиболее эффективным препаратом для таргетной терапии муковисцидоза (МВ) на сегодняшний день является CFTR-модулятор элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор. Он представляет собой комбинацию двух CFTR-корректоров и CFTR-потенциатора, корректирующих основной генетический дефект у пациентов с МВ, несущих в генотипе хотя бы один вариант, указанный в инструкции к препарату. В Российской Федерации дети с МВ в возрасте от 6 лет обеспечиваются таргетным препаратом за счет средств благотворительного фонда «Круг добра».
Целью исследования явилось изучение эффективности и безопасности терапии CFTR-модулятором элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор у детей с МВ в течение 12 мес. наблюдения.
Материалы и методы. Проанализированы данные пациентов (n = 48) в возрасте от 6 до 18 лет, включенные в раздел «Таргетная терапия» Регистра пациентов с МВ в Российской Федерации, получавших в 2021 г. таргетную терапию препаратом элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор. Для изучения эффективности и безопасности терапии проводился мониторинг нутритивного статуса, потовой пробы, функции внешнего дыхания (ФВД), биохимических параметров крови, артериального давления, состояния хрусталика на фоне проводимой терапии.
Результаты. На фоне терапии отмечено увеличение массы тела с 44,1 (± 8,8) до 50,1 (± 7,8) кг (М ± SD) (p < 0,001), роста – со 158,2 (± 9,1) до 161,9 (± 8,7) см (p < 0,001); индекса массы тела – с 17,5 (± 2,3) до 19 (± 1,9) кг / м2 (p < 0,001). Проводимость пота снизилась с 114,8 (± 17,4) ммоль / л NaCl на старте тройной терапии до 73,9 (± 20,6) ммоль / л NaCl (p < 0,001) через 12 мес. лечения. У 28,5 % пациентов отмечена нормализация потового теста (проводимость пота эквивалентна < 50 ммоль / л NaCl). Получены статистически значимые изменения показателей ФВД: значение форсированной жизненной емкости легких возросло с 72,8 (± 21,7) до 86,6 (± 24,4) %долж. (p < 0,001), объема форсированного выдоха за 1-ю секунду – с 67,2 (± 21,7) до 84,9 (± 28,9) %долж. (p < 0,001).
Заключение. По результатам анализа параметров переносимости терапии показан надежный профиль безопасности тройной терапии.
Ключевые слова
Для цитирования:
Кондратьева Е.И., Одинаева Н.Д., Паснова Е.В., Фатхуллина И.Р., Шерман В.Д. Эффективность и безопасность тройной терапии (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор) у детей с муковисцидозом: 12-месячное наблюдение. Пульмонология. 2024;34(2):218-224. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2024-34-2-218-224
For citation:
Kondratyeva E.I., Odinaeva N.D., Repjeva E.V., Fatkhullina I.R., Sherman V.D. Efficacy and safety of triple therapy (elexacaftor/tezacaftor/ ivacaftor) in children with cystic fibrosis: 12-month follow-up. PULMONOLOGIYA. 2024;34(2):218-224. (In Russ.) https://doi.org/10.18093/0869-0189-2024-34-2-218-224