Применение CFTR-модулятора у пациентки пожилого возраста с муковисцидозом: клиническое наблюдение
https://doi.org/10.18093/0869-0189-2026-36-2-288-294
Аннотация
Муковисцидоз (МВ) — это аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутациями в гене, кодирующем белок регулятора трансмембранной проводимости (CFTR), который экспрессируется на апикальной поверхности эпителиальных клеток. Благодаря достижениям в лечении пациентов c МВ существенно улучшилась их выживаемость. В настоящее время стали доступны CFTR-модуляторы — препараты, направленные на устранение основного дефекта CFTR, применение которых способствует значительному улучшению состояния здоровья пациентов с МВ. Однако данные об эффективности и безопасности их применения в возрасте 65 лет и старше ограничены.
Целью работы явилась демонстрация эффективности применения препарата патогенетической терапии элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор у пациентки с МВ пожилого возраста.
Заключение. При применении препарата элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор в течение 14 мес. у пациентки пожилого возраста показана значительная положительная клиническая, функциональная и рентгенологическая динамика. За весь период наблюдения значимых нежелательных реакций и ухудшения течения сопутствующих заболеваний не отмечено.
Об авторах
Т. А. Степаненко
Санкт-Петербургское государственное бюджетное учреждение здравоохранения «Городская многопрофильная больница № 2»
Россия
Россия
Степаненко Татьяна Александровна — к. м. н., врач-пульмонолог, заведующая пульмонологическим отделением № 2 Экспертного центра по профилю «Пульмонология»
194354, Санкт-Петербург, Учебный пер., 5
Е. Э. Мошкова
Санкт-Петербургское государственное бюджетное учреждение здравоохранения «Городская многопрофильная больница № 2»
Россия
Россия
Мошкова Екатерина Эдгаровна — врач-пульмонолог пульмонологического отделения № 2 Экспертного центра по профилю «Пульмонология»
194354, Санкт-Петербург, Учебный пер., 5
Е. Н. Даньшина
Санкт-Петербургское государственное бюджетное учреждение здравоохранения «Городская многопрофильная больница № 2»
Россия
Россия
Даньшина Елена Николаевна — врач-пульмонолог пульмонологического отделением № 2 Экспертного центра по профилю «пульмонология»
194354, Санкт-Петербург, Учебный пер., 5
Список литературы
1. Bell S.C., Mall M.A., Gutierrez H. et al. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir Med. 2020; 8 (1): 65–124. DOI: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6.
2. Shteinberg M., Haq I.J., Polineni D., Davies J.C. Cystic fibrosis. Lancet. 2021; 397 (10290): 2195–2211. DOI: 10.1016/S0140-6736(20)32542-3.
3. Кондратьева Е.И., Авдеев С.Н., Куцев С.И. Новые возможности таргетной терапии муковисцидоза. Пульмонология. 2025; 35 (2): 167–176. DOI: 10.18093/0869-0189-2025-35-2-167-176.
4. McBennett K.A., Davis P.B., Konstan M.W. Increasing life expec-tancy in cystic fibrosis: advances and challenges. Pediatr. Pulmonol. 2022; 57 (Suppl. 1): S5–S12. DOI: 10.1002/ppul.25733.
5. Scotet V., L’Hostis C., Férec C. The changing epidemiology of cysticfibrosis: incidence, survival and impact of the CFTR gene discovery. Genes (Basel). 2020; 11 (6): 589. DOI: 10.3390/genes11060589.
6. Graeber S.Y., Vitzthum C., Pallenberg S.T. et al. Effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor therapy on CFTR function in patients with cystic fibrosis and one or two F508del alleles. Am. J. Respir. Crit. Care Med. 2022; 205 (5): 540–549. DOI: 10.1164/rccm.202110-2249OC.
7. Куцев С.И., Ижевская В.Л., Кондратьева Е.И. Таргетная терапия при муковисцидозе. Пульмонология. 2021; 31 (2): 226–236. DOI: 10.18093/0869-0189-2021-31-2-226-236.
8. Heijerman H.G.M., McKone E.F., Downey D.G. et al. Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial. Lancet. 2019; 394 (10212): 1940–1948. DOI: 10.1016/S0140-6736(19)32597-8.
9. Middleton P.G., Mall M.A., Dřevínek P. et al. Elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor for cystic fibrosis with a single Phe508del allele. N. Engl. J. Med. 2019; 381 (19): 1809–1819. DOI: 10.1056/NEJMoa1908639.
10. Barry P.J., Mall M.A., Álvarez A. et al. Triple therapy for cystic fibrosis Phe508del-gating and – residual function genotypes. N. Engl. J. Med. 2021; 385 (9): 815–825. DOI: 10.1056/NEJMoa2100665.
11. Nichols D.P., Paynter A.C., Heltshe S.L. et al. Clinical effectiveness of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in people with cystic fibrosis: a clinical trial. Am. J. Respir. Crit. Care Med. 2022; 205 (5): 529–539. DOI: 10.1164/rccm.202108-1986OC.
12. Гембицкая Т.Е. Клинические особенности, диагностика и лечение некоторых наследственно обусловленных заболеваний органов дыхания у взрослых: Автореф. дисс… д-ра наук. Л.: ВНИИ пульмонологии; 1987.
13. Clinical and Functional Translation of CFTR. Available at: http://cftr2.org/mutations_history
14. Амелина Е.Л., Каширская Н.Ю., Кондратьева Е.И., ред. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2023 год. М.: Медпрактика-М; 2025. Доступно на: https://spulmo.ru/upload/WEB_Registre_2023.pdf
15. Видаль. Справочник лекарственных средств. Трикафта (Trikafta) инструкция по применению. Доступно на: https://www.vidal.ru/drugs/trikafta
Рецензия
Для цитирования:
Степаненко Т.А., Мошкова Е.Э., Даньшина Е.Н. Применение CFTR-модулятора у пациентки пожилого возраста с муковисцидозом: клиническое наблюдение. Пульмонология. 2026;36(2):288-294. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2026-36-2-288-294
For citation:
Stepanenko Т.A., Moshkova E.Е., Danshina E.N. Use of a CFTR-modulator in an elderly patient with cystic fibrosis: a case report. PULMONOLOGIYA. 2026;36(2):288-294. (In Russ.) https://doi.org/10.18093/0869-0189-2026-36-2-288-294
Просмотров:
216
JATS XML
Послать статью по эл. почте 