Эффективность динамического наблюдения за пациентами детского возраста с муковисцидозом в Московской области

За последние 40 лет наблюдается увеличение среднего возраста выживаемости пациентов с муковисцидозом (МВ), что объясняется достижениями в диагностике и лечении пациентов с этим заболеванием. Этот прогресс также связан с уровнем ухода, предоставляемо­го в центрах лечения МВ.

Целью исследования являлась демонстрация эффективности наблюдения в специализированном отделении / центре, оказывающим помощь пациентам с МВ.

Материалы и методы. В исследование по регулярному динамическому наблюдению и микробиологическому мониторингу включены пациенты с МВ (n = 193; возраст — 0—17,9 года), проживающие в Московской области (МО). Показатели сравнивались за период с декабря 2021 по декабрь 2024 г. Для сравнительной характеристики состояния здоровья пациентов использовались данные российского Регистра пациентов с МВ за 2021—2023 гг.

Результаты. У пациентов с МВ, проживаю­щих в МО, отмечено улучшение показателей функции внешнего дыхания: значимо увеличился объем форсированного выдоха за 1-ю секунду (M± SD, %_долж) - с 88,15 ± 20,64 в конце 2021 г. до 93,1 ± 18,7 - в конце 2024 г. (р < 0,00001); показатель форсированной жизненной емкости легких (M ± SD, %) увеличился с 93,23 ± 16,40 до 95,4 ± 15,2 соответственно (p < 0,00001). Сроки внутривенной терапии при обострениях бронхолегочного процесса снизились с 6,00 ± 12,25 до 1,30 ± 7,16 дня (p < 0,00001). За период 2021-2024 гг. число хронически инфицированных Pseudomonas aeruginosa детей с МВ в МО снизилось с 18 до 7,3 % на фоне активного динамического наблюдения. Аналогично снизилось число пациентов с рецидивирующим высевом P. aeruginosa - с 17,67 до 6,16 %. Число пациентов, у которых обнаружен метициллин-чувствительный золотистый стафилококк (Methucillin-susceptible Staphylococcus aureus — MSSA), увели­чилось с 76 до 89,2 %. Меньше стало пациентов, у которых обнаружен метициллин-резистентный S. aureus (Meth'iicillin-resistant S. aureus — MRSA): в 2021 г. - 8 %, в 2024 г. - 3,14 %. Число пациентов, инфицированных Burkholderia cepacia complex (Bcc), возросло в 2022 г. по сравнению с 2021 г., однако в 2024 г. высевов Bcc не выявлено. Число пациентов, инфицированных Achromobacter spp., снизилось с 3,03 до 0,52 % за время наблюдения.

Заключение. Установлены существенные различия в основных показателях течения заболевания у пациентов с МВ при разном уровне оказания медицинской помощи. Наблюдение за пациентами с МВ в специализированных центрах дает лучшие результаты по сравнению с лицами, которые не наблюдаются регулярно и не имеют возможности постоянного микробио­логического мониторинга. Необходимо создание центров МВ по международным стандартам во всех регионах Российской Федерации. 

1. Mahadeva R., Webb K., Westerbeek R.C. et al. Clinical outcome in relation to care in centres specialising in cystic fibrosis: cross sectional study. BMJ. 1998; 316 (7147): 1771–1775. DOI: 10.1136/bmj.316.7147.1771.

2. Johnson C., Butler S.M., Konstan M.W. et al. Factors influencing outcomes in cystic fibrosis. A center-based analysis. Chest. 2003; 123 (1): 20–27. DOI: 10.1378/chest.123.1.20.

3. Bellon G. [Cystic fibrosis: centers and care networks organization]. Arch. Pediatr. 2012; 19 (Suppl. 1): S44–S46. DOI: 10.1016/S0929-693X(12)71110-7 (in French).

4. Roussey M., Desrues B., Turck D. et al. [Adult care centers for patients with cystic fibrosis: prerequisites and practical organization. Cystic Fibrosis Care Centers of Rennes and Lille]. Rev. Mal. Respir. 2000; 17 (3, Pt 2): 733–738. Available at: https://www.researchgate.net/publication/12252076 (in French).

5. Weber H.C., Robinson P.F., Saxby N. et al. Do children with cystic fibrosis receiving outreach care have poorer clinical outcomes than those treated at a specialist cystic fibrosis centre? Aust. J. Rural Health. 2017; 25 (1): 34–41. DOI: 10.1111/ajr.12334.

6. Singh J., Towns S., Jayasuriya G. et al. Fitzgerald, transition to adult care in cystic fibrosis: The challenges and the structure. Paediatr. Respir. Rev. 2022; 41: 23–29. DOI: 10.1016/j.prrv.2020.07.009.

7. Burgel P.R., Burnet E., Regard L., Martin C. The changing epidemiology of cystic fibrosis: the implications for adult care. Chest. 2023; 163 (1): 89–99. DOI: 10.1016/j.chest.2022.07.004.

8. Conway S., Balfour-Lynn I.M., De Rijcke K. et al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: framework for the Cystic Fibrosis Centre. J. Cyst. Fibros. 2014; 13 (Suppl. 1): S3–S22. DOI: 10.1016/j.jcf.2014.03.009.

9. Rang C., Keating D., Wilson J., Kotsimbos T. Re-imagining cystic fibrosis care: next generation thinking. Eur. Respir. J. 2020; 55 (5): 1902443. DOI: 10.1183/13993003.02443-2019.

10. Castellani C., Duff A.J.A., Bell S.C. et al. ECFS best practice guidelines: the 2018 revision. J. Cyst. Fibros. 2018; 17 (2): 153–178. DOI: 10.1016/j.jcf.2018.02.006.

11. Bell S.C., Mall M.A., Gutierrez H. et al. The future of cystic fibrosis care: a global perspective. Lancet Respir. Med. 2020; 8 (1): 65–124. DOI: 10.1016/S2213-2600(19)30337-6.

12. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Клинические рекомендации: Кистозный фиброз (муковисцидоз). 2025. Доступно на: https://cr.minzdrav.gov.ru/preview-cr/372_3

13. Красовский С.А., Старинова М.А., Воронкова А.Ю. и др., ред. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2021 год. М.: Медпрактика-М; 2023. Доступно на: https://audit-orfan.clin-reg.ru/mv.html

14. Воронков А.Ю., Амелина Е.Л., Каширская Н.Ю. и др., ред. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2022 год. М.: Медпрактика-М; 2024. Доступно на: https://audit-orfan.clin-reg.ru/mv.html

15. Амелина Е.Л., Каширская Н.Ю., Кондратьева Е.И. и др., ред. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. 2023 год. М.: Медпрактика-М; 2025. Доступно на: https://www.researchgate.net/publication/391523469

16. Middleton P.G., Mall M.A., Dřevínek P. et al. Elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor for cystic fibrosis with a single Phe508del allele. N. Engl. J. Med. 2019; 381 (19): 1809–1819. DOI: 10.1056/NEJMoa1908639.

17. Lopez A., Daly C., Vega-Hernandez G. et al. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor projected survival and long-term health outcomes in people with cystic fibrosis homozygous for F508del. J. Cyst. Fibros. 2023; 22 (4): 607–614. DOI: 10.1016/j.jcf.2023.02.004.

18. Кондратьева Е.И., Одинаева Н.Д., Жекайте Е.К. и др. Эффективность CFTR-модуляторов в клинической практике (6-месячное наблюдение). Пульмонология. 2023; 33 (2): 189–197. DOI: 10.18093/0869-0189-2023-33-2-189-197.

19. Кондратьева Е.И., Одинаева Н.Д., Паснова Е.В. и др. Эффективность и безопасность тройной терапии (элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор) у детей с муковисцидозом: 12-месячное наблюдение. Пульмонология. 2024; 34 (2): 218–224. DOI: 10.18093/0869-0189-2024-34-2-218-224.

20. Кондратенко О.В., Джовмардова Е.Д., Лямин А.В. Опыт микробиологического мониторинга микрофлоры респираторного тракта у пациентов с муковисцидозом на фоне терапии комбинированным препаратом элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор + ивакафтор. Пульмонология. 2024; 34 (6): 904–909. DOI: 10.18093/0869-0189-2024-4221.

21. Васенёва Ю.О., Вахлова И.В., Ворошилина Е.С., Зорников Д. Л. Влияние CFTR-модуляторов на микробиом дыхательных путей и потребность в антибактериальной терапии у детей с муковисцидозом. Уральский медицинский журнал. 2025; 24 (4): 128–141. DOI: 10.52420/umj.24.4.128.

22. Амелина Е.Л., Кагазежев Р.У., Красовский С.А. и др. Таргетная терапия у взрослых больных муковисцидозом: влияние на течение инфекции нижних дыхательных путей и эффективность антибактериального лечения по данным регистра Российской Федерации. Пульмонология. 2025; 35 (2): 189–200. DOI: 10.18093/0869-0189-2025-35-2-189-200.