Переносимость ингаляционного маннитола у детей с муковисцидозом: оценка первоначальной дозы
https://doi.org/10.18093/0869-0189-2025-35-3-332-339
Аннотация
Несмотря на активное обсуждение в разных странах мира вопроса о возможном снижении объема базисной терапии у пациентов с муковисцидозом (МВ) на фоне применения таргетных препаратов, в частности муколитических, многие пациенты продолжают муколитическую ингаляционную терапию, включая маннитол. Целью исследования являлась ретроспективная оценка переносимости препарата – ингаляционного маннитола (Бронхитол Фармаксис, GEN Ilac, Турция) – у детей с МВ. Материалы и методы. Стационарное лечение в педиатрическом отделении Обособленного структурного подразделения «Российская детская клиническая больница» Федерального государственного бюджетного образовательного учреждения высшего образования «Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова» Министерства здравоохранения Российской Федерации в 2021–2023 гг. получали дети с МВ (n = 142; из них 62 – мужского пола; возраст – 6–17 лет). Проводилась тестовая оценка переносимости первоначальной дозы ингаляционного маннитола (препарат Бронхитол) – Bronchitol Inhaled Dose Assessment (BIDA). Результаты. В подавляющем большинстве случаев продемонстрированы хорошая переносимость и выраженный муколитический эффект при использовании исследуемого препарата, а также единичные случаи (6,3 %) непереносимости в виде развития острого бронхообструктивного синдрома. Заключение. По результатам оценки эффекта первоначальной дозы ингаляционного маннитола на достаточно большой когорте детей разного возраста наглядно проиллюстрирован высокий профиль безопасности и эффективности исследуемого лекарственного средства.
Ключевые слова
При поддержке: Статья подготовлена при информационной поддержке компании GEN Ilac
Об авторах
А. В. Горяинова
Клинический госпиталь «MD Group Мичуринский»
Россия
Конфликт интересов:
Россия
Горяинова Анастасия Васильевна – к. м. н., врач-педиатр, гастроэнтеролог, заместитель главного врача по работе с пациентами Клинического госпиталя «MD Group Мичуринский».
119607, Москва, Мичуринский пр-т, 31; тел.: (495) 292-49-64
Конфликт интересов:
Конфликт интересов авторами не заявлен
С. Ю. Семыкин
Российская детская клиническая больница — филиал Федерального государственного автономного образовательного учреждения высшего образования «Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова» Министерства здравоохранения Российской Федерации
Россия
Конфликт интересов:
Россия
Семыкин Сергей Юрьевич – к. м. н., заведующий педиатрическим отделением.
119571, Москва, Ленинский пр-т, 117, корп. 1; тел.: (495) 965-45-20
Конфликт интересов:
Конфликт интересов авторами не заявлен
Л. З. Казарова
Российская детская клиническая больница — филиал Федерального государственного автономного образовательного учреждения высшего образования «Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова» Министерства здравоохранения Российской Федерации
Россия
Конфликт интересов:
Россия
Казарова Лариса Замировна – врач-стажер, ординатор педиатрического отделения.
119571, Москва, Ленинский пр-т, 117, корп. 1; тел.: (495) 965-45-20
Конфликт интересов:
Конфликт интересов авторами не заявлен
Н. Ю. Каширская
Федеральное государственное бюджетное научное учреждение «Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова» Министерства науки и высшего образования Российской Федерации; Государственное бюджетное учреждение здравоохранения Московской области «Московский областной научно-исследовательский клинический институт имени М.Ф. Владимирского»
Россия
Конфликт интересов:
Россия
Каширская Наталия Юрьевна – д. м. н., профессор, главный научный сотрудник лаборатории генетической эпидемиологии ФГБНУ Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова» Министерства науки и высшего образования РФ; профессор кафедры педиатрии ГБУ здравоохранения Московской области «Московский областной научно-исследовательский клинический институт имени М.Ф. Владимирского».
115522, Москва, ул. Москворечье, 1; 129110, Москва, ул. Щепкина, 61 / 2; тел.: (499) 320-60-90; Scopus ID: 6507308033; WoS Researcher ID: C-6404-2012; РИНЦ ID: 93625
Конфликт интересов:
Конфликт интересов авторами не заявлен
Список литературы
1. Taylor-Cousar J.L., Robinson P.D., Shteinberg M., Downey D.G. CFTR modulator therapy: transforming the landscape of clinical care in cystic fibrosis. Lancet. 2023; 402 (10408): 1171–1184. DOI: 10.1016/s0140-6736(23)01609-4.
2. Hisert K.B., Birket S.E., Clancy J.P. et al. Understanding and addressing the needs of people with cystic fibrosis in the era of CFTR modulator therapy. Lancet Respir. Med. 2023; 11 (10): 916–931. DOI: 10.1016/s2213-2600(23)00324-7.
3. Bower J.K., Volkova N., Ahluwalia N. et al. Real-world safety and effectiveness of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in people with cystic fibrosis: Interim results of a long-term registry-based study. J. Cyst. Fibros. 2023; 22 (4): 730737. DOI: 10.1016/j.jcf.2023.03.002.
4. Sawicki L.T., Altenburg G.S. et al. Effect of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on annual rate of lung function decline in people with cystic fibrosis. J. Cyst. Fibros. 2023; 22 (3): 402–406. DOI: 10.1016/j.jcf.2022.12.009.
5. Mok L.C., Garcia-Uceda A., Cooper M.N. et al. The effect of CFTR modulators on structural lung disease in cystic fibrosis. Front. Pharmacol. 2023; 14: 1147348. DOI: 10.3389/fphar.2023.1147348.
6. De Vuyst R.C., Bennard E., Kam C.W. et al. Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor treatment reduces airway inflammation in cystic fibrosis. Pediatr. Pulmonol. 2023; 58 (5): 1592–1594. DOI: 10.1002/ppul.26334.
7. Daviskas E., Rubin B.K. Effect of inhaled dry powder mannitol on mucus and its clearance. Expert Rev. Respir. Med. 2013; 7 (1): 65–75. DOI: 10.1586/ers.12.72.
8. Каширская Н.Ю., Капранов Н.И., Кондратьева Е.И., ред. Муковисцидоз. 2-е изд. М.: Медпрактика-М; 2021.
9. De Boeck K., Haarma, E., Hull J. et al. Inhaled dry powder mannitol in children with cystic fibrosis: a randomised efficacy and safety trial. J. Cyst. Fibros. 2017; 16 (3): 380–387. DOI: 10.1016/j.jcf.2017.02.003.
10. Ademhan Tural D., Yalçın E., Emiralioglu N. et al. Comparison of inhaled mannitol/dornase alfa combination and daily dornase alfa alone in children with cystic fibrosis. Pediatr. Pulmonol. 2022; 57 (1): 142–151. DOI: 10.1002/ppul.25740.
11. Kerem E., Viviani L., Zoli, A. et al. Factors associated with FEV1 decline in cystic fibrosis: analysis of the ECFS patient registry. Eur. Respir. J. 2014; 43 (1): 125–133. DOI: 10.1183/09031936.00166412.
12. Shoff S.M., Tluczek A., Laxova A. et al. Nutritional status is associated with health-related quality of life in children with cystic fibrosis aged 9–19 years. J. Cyst. Fibros. 2013; 12 (6): 746–753. DOI: 10.1016/j.jcf.2013.01.006.
13. Stephenson A.L., Mannik L.A., Walsh S. et al. Longitudinal trends in nutritional status and the relation between lung function and BMI in cystic fibrosis: a population-based cohort study. Am. J. Clin. Nutr. 2013; 97 (4): 872–877. DOI: 10.3945/ajcn.112.051409.
14. Wilschanski M., Munc, A., Carrion E. et al. ESPEN-ESPGHAN-ECFS guideline on nutrition care for cystic fibrosis. Clin. Nutr. 2024; 43 (2): 413–445. DOI: 10.1016/j.clnu.2023.12.017.
15. Tümmler B. Post-approval studies with the CFTR modulators Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor. Front. Pharmacol. 2023; 14: 1158207. DOI: 10.3389/fphar.2023.1158207.
16. Altabee R., Mwamba M.J., Turner D. et al. Measurement of treatment burden in cystic fibrosis: a systematic review. J. Cyst. Fibros. 2024; S1569–1993(24)01812-5. DOI: 10.1016/j.jcf.2024.11.005.
17. Sawicki G.S., Sellers D.E., Robinson W.M. High treatment burden in adults with cystic fibrosis: challenges to disease self-management. J. Cyst. Fibros. 2009; 8 (2): 91–96. DOI: 10.1016/j.jcf.2008.09.007.
18. Southern K.W., Addy C., Bell S.C. et al. Standards for the care of people with cystic fibrosis; establishing and maintaining health. J. Cyst. Fibros. 2024; 23 (1): 12–28. DOI: 10.1016/j.jcf.2023.12.002.
19. Burgel P.R., Southern K.W., Addy C. et al. Standards for the care of people with cystic fibrosis (CF); recognising and addressing CF health issues. J. Cyst. Fibros. 2024; 23 (2): 187–202. DOI: 10.1016/j.jcf.2024.01.005.
20. Ademhan Tural D., Yalçın E., Emiralioglu N. et al. Comparison of inhaled mannitol/dornase alfa combination and daily dornase alfa alone in children with cystic fibrosis. Pediatr. Pulmonol. 2022; 57 (1): 142–151. DOI: 10.1002/ppul.25740.
21. Tiddens H.A.W.M., Chen Y., Andrinopoulou E.R. et al. The effect of inhaled hypertonic saline on lung structure in children aged 3–6 years with cystic fibrosis (SHIP-CT): a multicentre, randomised, double-blind, controlled trial. Lancet Respir. Med. 2022; 10 (7): 669–678. DOI: 10.1016/S2213-2600(21)00546-4.
22. Flume P.A., Amelina E., Daines, C.L. et al. Efficacy and safety of inhaled dry-powder mannitol in adults with cystic fibrosis: an international, randomized controlled study. J. Cyst. Fibros. 2021; 20 (6): 1003–1009. DOI: 10.1016/j.jcf.2021.02.011.
23. Flume P.A., Aitken M.L., Bilton D. et al. Optimising inhaled mannitol for cystic fibrosis in an adult population. Breathe (Sheff.). 2015; 11 (1): 39–48. DOI: 10.1183/20734735.021414.
24. Шадрина В.В., Жекайте Е.К., Воронкова А.Ю. и др. Переносимость первой дозы ингаляционного маннитола у детей с муковисцидозом. Пульмонология. 2024; 34 (4): 515–521. DOI: 10.18093/0869-0189-2024-34-4-515-521.
25. Симонова О.И., Горинова Ю.В., Высоколова О.В. и др. Ингаляции маннитола для детей с муковисцидозом: эффективность и безопасность. Медицинский совет. 2022; 16 (18): 56–63. DOI: 10.21518/2079-701X-2022-16-18-56-63.
Дополнительные файлы
Рецензия
Для цитирования:
Горяинова А.В., Семыкин С.Ю., Казарова Л.З., Каширская Н.Ю. Переносимость ингаляционного маннитола у детей с муковисцидозом: оценка первоначальной дозы. Пульмонология. 2025;35(3):332-339. https://doi.org/10.18093/0869-0189-2025-35-3-332-339
For citation:
Goryainova A.V., Semykin S.Y., Kazarova L.S., Kashirskaya N.Yu. Tolerability of inhaled mannitol in children with cystic fibrosis: initiation dose assessment. PULMONOLOGIYA. 2025;35(3):332-339. (In Russ.) https://doi.org/10.18093/0869-0189-2025-35-3-332-339
Просмотров:
99
Послать статью по эл. почте 