Генная терапия наследственных заболеваний — реальность и перспективы

1. Самильчук Е. И, Лапин Б. А. Наследственный дефицит альфа-1-антитрипсина: клинические проявления, методы диагностики, перспективы лечения // Тер. арх.— 1988.— № 8.— С. 141 — 144.

2. Чучалин А. Г., Самильчук Е. Я. Муковисцидоз— состояние проблемы // Там же.— 1993.— № 3.— С. 3—9.

3. Anderson W. F. Human gene therapy // Science.— 1992.— Vol. 256.— P. 808—813.

4. Clarke L. L., Grubb B. R., Gabriel S. E. et al. Defective epithelial chloride transport in a gene-targeted mouse model of cystic fibrosis // Ibid.— Vol. 257.— P. 1125— 1128.

5. Crystal R. G., Brantly M. L., Hubbard R. C. et al. The alphal-antitrypsin gene and its mutations, clinical consequences and strategies for therapy // Chest.— 1989.— Vol. 95.— P. 196—208.

6. Collins F. S. Cystic fibrosis: molecular biology and therapeutic implication // Science.— 1992.— Vol. 256.— P. 774—779.

7. Culvert K. W., Anderson W. F., Blaese R. M. Lymphocyte gene therapy // Hum. Gene Ther.— 1991.— Vol. 2.— P. 107—109.

8. Drumm M. L., Pope H. A., Cliff W. H. et al. Correction of cystic fibrosis defect in vitro by retrovirus-mediated gene transfer // Cell.— 1990.— Vol. 62.— P. 1227—■ 1233.

9. “Ex vivo gene therapy of familial hypercholesterolemia” // Hum. Gene Ther.— 1992.— Vol. 3.— P. 179— 232.

10. Jaffe H. A., Danel C., Longenecker G. et al. Adenovirusmediated in vivo gene transfer and Expression in normal rat liver // Nature Genet.— 1992.— Vol. 1.— P. 372—384.

11. Lemarchand P., Jaffe H. A., Dannel C. et al. Adenovirusmediated transfer of a recombinant human al-antitrypsin cDNA to human endothelial cells // Proc. Natl. Acad. Sci. USA.— 1992.— Vol. 89.— P. 6482—6486.

12. Olsen J. C., Johnson L. G., Stutts M. J. et al. Correction of the apical membrane chloride permeability defect in polarized cystic fibrosis airway epithelia following retroviral-mediated gene transfer // Hum. Gene Ther.— 1992.— Vol. 3.— P. 253—266.

13. Rich D. P., Anderson M. P., Gregory R. J. et al. Expression of cystic fibrosis transmembrane conductance ragueator corrects defective chloride channeh gggulatiou in cnstic fibrosis airway epithelial cells // Nature.— 1990.— Vol. 347.— P. 358—363.

14. Rosenfeld M., Siegfried W., Yoshimura K. et al. Adenovirus-mediated transfer of a recombinant alpha-l-antitrypsin gene to the lung epithelium in vivo // Science.— 1991.— Vol. 252.— P. 431—434.

15. Rosenfeld M, Yoshimura K-, Trapnell B. C. et al. In vivo transfer of the human cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene to the airway epithelium // Cell.— 1992.— Vol. 68.— P. 143—145.

16. Snouwaert J. N., Brigman K. K., Latour A. M. et al. An animal model for cystic fibrosis made by gene targeting // Science.— 1992.,Vol. 257— P. 1083—1088.

17. “Treatment of severe combined immunodeficiency disease (SCID) due to adenosine deaminase (ADA) deficiency with autologous lymphocytes transduced with a human ada gene” // Hum. Gene Ther.— 1990.— Vol. 1.— P. 327— 362.